Что такое генная терапия?

Что такое генная терапия?

В нынешней медицине термин «ген» появляется во всевозможных различных контекстах и спряжениях. Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Всё это сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, нужно разобраться в том, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки – геноме. Это своеобразная библиотека чертежей, которая позволяет организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, им нужно сформироваться в ДНК – код, который определяет порядок аминокислот, добавляемых в цепочку. 

Поэтому, если нужно изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения кода ДНК, а именно его белковой структуры. В теории это легко, но легко ли это на практике? Конечно, нет.

Что такое генная терапия?

Во-первых, очень трудно изменять гены внутри нужных клеток. Клетки развиваются, чтобы как раз избежать этого, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Этот способ несовершенен, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, в основном, идентичную другим. Если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: сначала удаляется образец костного мозга пациента, затем представляющий интерес ген изменяют, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Это способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Что такое генная терапия?

Но с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, связанных с определенным типом клеток, что предполагает ограниченное количество целей. Генетическая проблема может оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточную долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Что такое генная терапия?

Основная технология подобного сращивания называется CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как если бы он был там все время

Тем не менее, важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, мы ничего не делаем с наследуемостью заболевания. Например, лечение глухоты путем редактирования ДНК волосковых клеток уха не предотвратит возможного появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

По теме:

Система Orphus
comments powered by Disqus
 
Top